2026年10月，全球生物医药领域公布多项重要临床研究结果，涉及肿瘤与血液肿瘤、免疫与炎症性疾病、代谢疾病、神经系统疾病、罕见病及眼科。ADC、T细胞衔接器（TCE）、个体化mRNA肿瘤疫苗和多特异性抗体继续推进临床验证，多个新靶点和新机制也公布了阶段性数据。
1. 肿瘤与血液肿瘤
l 10月22日，默沙东 / Moderna，V940（个体化mRNA新抗原疗法），III期：无复发生存获益显著，复发或死亡风险降低42%
在1137例完全切除的IIB–IV期黑色素瘤患者中，V940联合帕博利珠单抗对比安慰剂联合帕博利珠单抗。24个月无复发生存率为82.2%对70.0%，复发或死亡风险降低42%（HR=0.58）；远处转移或死亡风险降低38%（HR=0.62）。OS数据尚不成熟。该结果为个体化mRNA肿瘤疫苗提供了重要III期随机对照证据。
l 10月24日，阿斯利康，度伐利尤单抗（PD-L1）＋恩福妥珠单抗（Nectin-4 ADC），III期：EFS与OS改善，但高级别不良事件较多
研究纳入不适合或拒绝顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌患者，比较围手术期度伐利尤单抗联合恩福妥珠单抗、三联方案（加tremelimumab）与对照。24个月无事件生存率：双药组63.5%对45.1%（HR=0.51）；三联组为60.1%（HR=0.61）。双药组24个月OS为78.4%对69.4%（HR=0.58）。≥3级不良事件发生率分别为71.1%、79.5%和50.2%，需权衡围手术期获益与毒性。
l 10月24日，安进 / 阿斯利康，Tarlatamab（DLL3×CD3 TCE）＋度伐利尤单抗（PD-L1），III期：中位OS达21.1个月，死亡风险降低58%
在含铂化疗及度伐利尤单抗诱导治疗后未进展的广泛期小细胞肺癌患者中，tarlatamab联合度伐利尤单抗对比度伐利尤单抗单药，显著改善OS：中位OS为21.1个月对12.7个月，死亡风险降低58%（HR=0.42）。该结果为DLL3靶向TCE向一线维持治疗阶段推进提供了重要III期证据；目前仍应按会议公布结果表述，不等同于适应症获批。
l 10月25日，阿斯利康，Sonesitatug vedotin（CLDN18.2 ADC），III期：OS获益显著，但总体人群PFS未达统计学显著性
在CLDN18.2阳性、二线及后线总体人群中，中位OS为10.6个月对6.4个月（HR=0.58）；三线及后线主要终点人群中为10.0个月对5.0个月（HR=0.47）。但总体人群盲态独立中心评估PFS为4.2个月对3.8个月（HR=0.77，p=0.053），未达到统计学显著性。≥3级治疗相关不良事件为36.4%对44.8%。结果显示OS获益信号，但不能表述为所有共同主要终点均成功。
l 10月25日，罗氏，Divarasib（KRAS G12C抑制剂），III期：头对头研究显示OS与PFS均优于对照方案
头对头比较divarasib与sotorasib或adagrasib。中位OS为17.7个月对12.0个月（HR=0.56），中位PFS为9.8个月对5.7个月（HR=0.58），客观缓解率为58%对32%。研究达到主要及关键次要终点，未观察到新的安全性信号。该研究为新一代KRAS G12C抑制剂相较已上市同类药物提供了直接比较证据。
l 10月27日，翰森制药，Risvutatug rezetecan（HS-20093，B7-H3 ADC），III期：主要终点达成，PFS由1.4个月延长至5.5个月
研究纳入122例至少接受过两线治疗失败的复发/难治性骨肉瘤患者。主要终点BICR评估PFS为5.5个月对1.4个月（HR=0.33，p<0.0001），疾病进展或死亡风险降低67%；客观缓解率为15%对2%，疾病控制率为76%对33%。OS尚不成熟；≥3级治疗相关不良事件发生率为93%对83%，需重点关注血液学毒性。10月公布的是此前阳性顶线结果的详细数据。
l 10月27日，辉瑞，Elranatamab（BCMA×CD3双特异性抗体），III期：达到PFS主要终点，OS尚未成熟且感染风险需关注
在既往接受抗CD38治疗和来那度胺的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，elranatamab单药达到BICR评估PFS主要终点。中位PFS尚未达到，18个月PFS率估计为68%；OS仍不成熟。≥3级感染发生率为27.5%，对照组为18.1%。目前公布的是公司顶线结果，完整疗效数据及统计细节仍待后续会议披露。
2. 免疫与炎症性疾病
l 10月8日，argenx，Efgartigimod（FcRn拮抗剂），III期：因无效性提前终止，未能达到主要终点
独立数据监查委员会在期中分析后建议因无效性终止UNITY研究，认为试验无法达到主要终点。公司称安全性与既往已知特征一致，未发现新的安全信号；未披露可供量化的疗效数据。该结果提示，FcRn抑制剂在其他抗体介导疾病中的有效性，不能直接外推至干燥综合征。
l 10月20日，安进 / 阿斯利康，Tezepelumab（TSLP抗体），III期：嗜酸性食管炎组织学缓解率最高达68.9%
在症状控制不佳的青少年及成人嗜酸性食管炎患者中，第24周组织学缓解率为210 mg组64.8%、420 mg组68.9%，安慰剂组3.5%；两剂量组均改善吞咽困难症状，疗效维持至52周。常见不良事件包括鼻咽炎、头痛和腹泻，整体安全性与既往研究一致。结果支持TSLP通路向嗜酸性食管炎拓展。
3. 代谢与内分泌疾病
l 10月28日，礼来，Retatrutide（GLP-1/GIP/胰高血糖素三重受体激动剂），III期：HbA1c下降2.2%，体重降幅最高达20.9%
研究比较retatrutide 9 mg、12 mg与semaglutide 2 mg，纳入二甲双胍±SGLT2抑制剂治疗后血糖控制不足的成人2型糖尿病患者。80周时，retatrutide两剂量组HbA1c均平均下降2.2%，semaglutide组下降1.8%；体重分别下降19.5%、20.9%和9.4%。因不良事件停药率分别为4.8%、7.9%和2.7%，胃肠道反应较常见。目前为公司顶线公告，完整数据待学术会议及论文发表。
4. 神经系统疾病
l 10月7日，Cerevance，Solengepras（GPR6调节剂），III期：达到主要终点，每日OFF时间额外减少0.61小时
Solengepras作为左旋多巴等标准治疗的辅助用药，在第12周使帕金森病患者每日OFF时间较安慰剂额外减少0.61小时（p=0.035）；无困扰性异动症的ON时间增加0.60小时（p=0.0468），部分日间嗜睡及生活质量指标亦呈改善。公司报告总体耐受性良好。该项目通过GPR6这一非多巴胺受体探索帕金森病治疗，为传统多巴胺通路之外的策略提供临床验证。
5. 罕见代谢性疾病
l 10月19日，Disc Medicine，Bitopertin（GlyT1抑制剂），III期：共同主要终点均达成，每月无痛光照时间增加12.2小时
在红细胞生成性原卟啉症及X连锁原卟啉症患者中，bitopertin达到两个共同主要终点：全血无金属PPIX较安慰剂降低41.4%（p<0.0001）；第6个月平均每月无痛光照时间增加12.2小时（p=0.0010）。最常见不良事件为头晕，发生率约50%，多为轻中度且短暂，未报告高于3级的治疗期间不良事件。公司计划于2026年底向FDA重新提交NDA。
6. 眼科疾病
l 10月10日，默沙东，Remigromig（Wnt通路三特异性抗体激动剂），IIb/III期：达到非劣效，但未证明优效，眼部安全性需关注
在糖尿病黄斑水肿患者中，第52周最佳矫正视力（BCVA）较基线平均提高：0.5 mg组9.1个字母、0.8 mg组8.7个字母，雷珠单抗组11.8个字母。两个剂量组均达到预设非劣效标准，但未证明优效。增殖性糖尿病视网膜病变相关不良事件发生率为6.7%和6.1%，高于雷珠单抗组0.9%；因不良事件停药率亦较高。该结果支持Wnt通路的潜在价值，但眼部安全性仍需重点评估。
l 10月12日，Beacon Therapeutics，Laru-zova（RPGR基因替代疗法），关键性VISTA研究：达到主要终点，低照度视力改善信号明确
VISTA纳入85例男性X连锁视网膜色素变性患者。第12个月，低照度视力（LLVA）提高至少15个字母的比例，高剂量组31.0%、低剂量组24.1%，未治疗对照组为0；两剂量组均达到预设主要终点。公司报告安全性及耐受性良好。该数据于10月AAO会议首次详细报告，阳性顶线结果此前已于9月公布。
总体来看，临床研发竞争正从验证靶点可行性，进一步转向证明患者可感知的临床获益、长期安全性和治疗便利性。对于仍处于公司顶线公告或会议数据阶段的项目，后续完整研究报告、同行评审论文及更长随访仍是判断其临床价值的重要依据。
